在日本和美国等国家，IRS的VA疗法(长春新碱+放线菌素)、VAC疗法(长春新碱+放线菌素+环磷酰胺)等被视为标准化疗。

　　在欧美国家，有多个横纹肌肉瘤治疗协作组织，其中包括IRS，SIOP，CWS(Cooperative Weichteilsarkom Study Group)和意大利的AIEOP(Associazione Italiana di Emato-logia e Oncologia Pediatrica)等，然而在日本和美国仅视IRS的VA疗法(长春新碱(VCR)+放线菌素(ACD))和VAC疗法(VCR+ACD+环磷酰胺(CPA)为标准化疗。目前有很多文献报告和教科书中都提到，IRS的VA疗法和VAC疗法在日本被广泛应用。在IRS-IV研究中横纹肌肉瘤患者的3年无复发生存率在各术前分期分别为：“术前I期：86 %，II期：80%，III期：68%，IV期：25%。”IRS的3年无复发生存率在各术后分组中分别是：“I组：83 %，II组：86 %，III组：73 %，IV组：25%。”在SIOP治疗协作组织中，使用异环磷酰胺(IFM)的IVA疗法(IFM+VCR+ACD)在SIOP MMT84，85，86研究中实施。在MMT 89.1研究中，术前I期、原发肿瘤术后I期(pT1：postsurgical stage 1;完全切除)的患者仅接受了两个疗程的VA治疗，与此相对，在MMT 89.2 研究中术前I期、原发肿瘤术后分期为pT3ab的患者接受了4个疗程的IVA治疗(原发肿瘤术后分期为pT3ab 不能完全切除，a代表用显微镜观察可见残余肿瘤;b表示肉眼观察可见残余肿瘤或pT2向周围有浸润，但可完全切除)。通过2个疗程的IVA治疗后缩小率不满50%时，会将疗法变更为VCE疗法(VCR+卡铂+依托泊苷)等,整个治疗过程总共分6个阶段。在MMT 89研究中，术前分期不同的患者对应的5年无病生存率分别为：“术前I期：61±3 %，II期：55±3 %，III：51±6 %”，术前IV期的患者接受了通过外周血造血干细胞移植进行的大剂量化疗后，3年总生存率为18%。

　　解说

　　较早以前便有肾障碍的相关报告，若年龄较小，就算抗癌剂的累积量低，仅为40 g/m²，也会造成肾小管损伤。随着年龄的增加，情况会更加严重，因此需要进行长期严格的经过观察。VAC治疗存在一些弊端， CPA的大量投与会引发性腺衰竭和第二原发癌、肝小静脉闭塞症。目前，将CPA的投与量减少至1.2 g/m²的试验等正在进行，这是一个转折点。不建议参照没有相关经验的机构的文献进行治疗。IRS对转移性横纹肌肉瘤的治疗成绩不是很理想，仅达到了45%。在RMS 4.99研究中，AIEOP治疗协作组织对转移性横纹肌肉瘤患者总计实施了3次大剂量化疗，分别是美法仑(L-PAM)+塞替派(TESPA)化疗，CPA+TESPA化疗和L-PAM化疗，在这之后又对患者分别输注了造血干细胞。在此次研究中，患者的3年总生存率为42.3 %，无进展生存期为35.3 %。 虽对于低危组患者来说，IRS的VAC疗法取得了优良成绩，但对于中危组和高危组的患者来说，治疗成绩并不十分理想，目前很多方案也正在被讨论，包括将CPA的投与量减少至1.2 g/m²，或使用应用于文龙氏肉瘤的VDC疗法(VCR+多柔比星+ CPA)等。今后还需进一步进行临床试验。将来日本或将以日本横纹肌肉瘤研究小组(JRSG)的疗法为标准疗法。表1列举了一篇相对近期的综述，这其中也包括对IV期患者进行串联式肝细胞输注。另外，表中也提到了在日本没有的药物，如氯乙环磷酰胺(烷化剂的一种)。

　　表1 最新横纹肌肉瘤治疗报告(Huh WW, Skapek SX. Curr Oncol Rep 2010 Sep)

　　*1　CWS：Cooperative Weichteilsarkom Study Group，IRSG：Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group，COG：Children’s Oncology Group，SIOP：International Society of Pediatrics

　　*2　HD：大剂量化疗

　　*3　VACA：长春新碱+放线菌素+环磷酰胺+多柔比星

　　VAC：长春新碱+放线菌素+环磷酰胺

　　IVA：异环磷酰胺+长春新碱+放线菌素

　　VCE：长春新碱+卡铂+依托泊苷

　　VTC：长春新碱+ topotecan+环磷酰胺

　　*4　EFS：无事件生存率 ，OS：总生存率 ，FFS：无失败生存率，CR:完全奏效，PR;:部分奏效，PFS：无进展生存期

　　文章来源：《横纹肌肉瘤诊疗指导手册》