治疗方式
髓母细胞瘤的基本治疗手段是通过显微镜下手术切除肿瘤，由于髓母细胞瘤有向周围播种的特点，因此需要辅以化疗和放射线治疗。3岁以上的患儿予以全脑全脊椎放疗并配合化疗，而对于未满3岁的患儿考虑到放射线对大脑的副作用，优先采用化疗。根据美国的临床统计数据，一般风险组（年龄大于3岁、没有颅内散播或术后残留1.5平方厘米）的5年无进展生存率为80%，高风险组为50%。
手术
手术简介
发现肿瘤后，一般是先进行手术，手术的目的是在获得病理组织的同时尽可能将肿瘤全部切除。另外，术前存在脑积水时，也可以使脑脊液恢复循环通畅。全切说来容易，但当肿瘤浸润脑干或重要的血管及神经时，勉强全切就有可能损伤正常的神经功能，因此这种情况下有时也予以部分切除或仅进行活检。当从脑室到脊髓腔的脑脊液通路被肿瘤阻塞时，脑室中潴留的脑脊液会导致颅内压增高，出现被称为“脑积水”的症状。通过肿瘤切除手术仍未改善这种症状时，就需要进行从脑室内置入引流管，将脑脊液引流到体外或腹腔中的分流手术。不过，脑室腹腔分流术有时也是导致肿瘤细胞向腹腔播散的原因之一，应尽可能避免。最近为了改善脑积水，也可以进行第三脑室造瘘术。
手术的并发症
手术并发症一般是伴随眼震的短暂性运动失调症，另外有时也会发生小脑性缄默症。具体症状有淡漠、少语或完全不语，情绪不稳定以及懒动等。伴随缄默征的可能还会有半侧肢体麻痹，即使后组颅神经没有受到损失，也可能会并发吞咽障碍。这些症状可能在术后几小时内出现，持续数周，通常可以完全恢复。但也有意见认为缄默症的发生会影响智力。其他并发症还包括短暂性帕里诺氏综合征和颅内积气等。另外，后颅窝手术的常见并发症是无菌性脑膜炎，通过短期给予肾上腺皮质激素可以缓解。（为了减轻这些并发症，法国等也曾尝试在术前进行新辅助化疗以期缩小肿瘤，但结果不仅并发症没有减少，反而导致了生存率的大幅度降低，因此未再实施）。
化疗
由于大脑存在血脑屏障，传统化疗药物很难通过这层屏障到达脑内。近年虽然明确了顺铂这种大分子量的药物对髓母细胞瘤是有效的，但与通过化疗可以极大改善治疗效果的其他儿童肿瘤相比，儿童脑肿瘤化疗的发展还是落后不少的。
髓母细胞瘤术后单纯依靠放疗的治疗效果并不理想，另外由于放疗造成的种种后遗症也是很大的问题，因此人们也正在尝试降低放疗剂量，同时配合各种化疗的治疗方式。特别是对三岁以下的婴幼儿来说，化疗是优先选择，放疗则要等到患儿年满3岁之后再进行。目前标准风险组的标准化疗方案为顺铂，长春新碱和环磷酰胺的三药联用方案。高风险组一般也采用同样的药物。进行放疗和化疗应该注意的副作用是:贫血、白细胞降低导致的抵抗力低下、血小板减少导致的出血倾向等。与放疗相比，化疗的副作用一般是暂时性的，但化疗可能会导致的远期副作用依然值得注意。例如:大剂量投入顺铂是造成听力丧失或下降的原因;依托泊苷的给药方案不当，会诱发二次原发性白血病（发病率与给药剂量无关，与给药计划有关，例如每周1次的给药会有20%的风险发病），另外，放疗联合大剂量的甲鞍蝶呤时，有时会发生不可逆的脑白质病变，需要严格把握照射剂量与甲鞍蝶呤的给药剂量。
综上所述，这些化疗方案都需要与对儿童化疗有丰富经验与深刻认识的儿科医师协作才可进行。特别是多药联合方案已成为主流，如何使每种药物的效果达到最佳，同时使副作用降到最低是需要认真考量的。
放射线治疗
放射线治疗
对髓母细胞瘤的标准放疗方案为1.8Gy/次，一周5次，全脑全脊髓放疗总剂量为36Gy，另外对后颅窝进行总剂量54Gy的局部放疗。为了降低放疗的后遗症，人们开始尝试降低全脑全脊髓的照射剂量。目前通过配合化疗，一般风险组（年龄大于3岁、没有颅内散播或术 后残留<1.5平方厘米）的标准全脑全脊髓照射剂量为23.4Gy，但对于高风险组（年龄小于等于3岁、有颅内散播或术后残留>1.5平方厘米）来说，标准照射剂量依然定为36Gy。
普通放疗带来的晚期副作用
对大脑进行广范围照射会发生精神发育迟滞，学习能力障碍等。接受放疗的年龄越低，后遗症的程度就越强。其他晚期副作用还包括：全脑放疗带来的垂体功能受损而造成生长激素等分泌不足，在射野内也会产生脑膜瘤、胶质瘤等二次原发癌，脑白质病变，耳蜗受照射导致的听力降低等。另外，在进行全脊髓照射时，高剂量的照射会导致放射性脊髓炎，位于脊髓最下方的女性的卵巢也在照射野范围内，这种情况下容易造成不孕（卵巢的照射剂量仅为4Gy时，30%的年轻女性就会出现永久不孕）。另外，传统的双野对穿放疗对于内耳的照射剂量也很大，应尽量采用斜向四野照射或三维适形等照射方式，有条件可以采用质子放疗 这种精准聚焦的放疗方式。 |
